新发2型糖尿病青年患者的治疗切莫“随大流”

　　一项针对青年2型糖尿病患者治疗方式选择的研究发现青少年患者的具体治疗标准与成年人不同。该研究基于早期糖尿病患者的诊断特点对新发2型糖尿青年治疗结果的预测因素进行了探究。

　　研究结果同时表明，如果患有2型糖尿病的青年人在应用二甲双胍治疗三个月HbA1c仍>6.3%，则这些人群血糖控制失败的风险是成年人群的4倍。

　　研究中，这些新发的2型糖尿病青年参与者被随机分配到三个治疗组：单纯二甲双胍治疗组、二甲双胍和罗格列酮治疗组和二甲双胍加强化生活方式干预(帮助参与者减轻体重增加锻炼)组。

　　研究人员通过HbA1c检测(测定三个月的平均血糖值)对参与者的血糖进行随访。一般无糖尿病人群HbA1c值会≤5.7%，而HbA1c≥6.5%则被诊断为糖尿病。

　　糖尿病患者通常将HbA1c控制在7%以下作为血糖控制良好的标志，这也被认为是“目标值”。

　　研究初步结果已经在以前报道中说明，约50%的青年2型糖尿病患者通过二甲双胍(通常是治疗2型糖尿病首选药物)治疗失败，明显高于二甲双胍在成年患者中的失败率。这表明糖尿病在青年人群中的进展更严重。

　　同时，研究发现无论哪个治疗组，50%的参与者都能维持血糖控制。这些结果表明至少有两种治疗方式维持血糖控制效果上相似：一组是需要强化治疗来维持血糖，另一组则不需要。

　　研究人员进一步分析研究数据以期探究是否可以在治疗早期预测哪些患者会治疗失败。

　　早期预测治疗结果可以帮助患者选择恰当的治疗方式并且预防血糖控制失败的发生，并避免过度治疗。

　　数据分析表明HbA1c检测是一种较易获得的临床标志，可以有效反馈治疗情况并为医生提供重要的治疗信息。

　　另外，将的HbA1c定为6.3 %作为需要早期疾病加强治疗的界限值低于诊断值也低于“目标值”。

　　研究主要人员Phil Zeitler博士说道：“这些研究结果改变了我对于那些HbA1c值低于“目标”但高于我们指定界限青年患者的干预时间。青年2型糖尿病正随着童年期肥胖人数的增加而上升。

　　基于目前的研究结果，我强烈建议那些尚未达到非糖尿病HbA1c水平的青年人群进行强化治疗，即使他们已经达到美国糖尿病协会建议的成年人目标值。”

　　我国罕见病缺乏权威流调数据将成历史。25日,记者从2015年中国罕见疾病防治研究学术论坛暨山东省罕见疾病防治协会第二届会员代表大会上获悉,由我省罕见病协会牵头进行的罕见病流调数据已出炉。结果发现,治疗罕见病的药物十分缺乏,我国仅有5%的罕见病种“有药可治”。

　　省医科院党委书记、山东罕少见病重点实验室主任韩金祥介绍,中国罕见病流行病学关键数据多由参考国外数据简单推算得出,观点难以统一;国内罕见疾病登记系统不完善,数据采集困难,并且常规的现场调查的方法不适合罕见疾病。

　　这使得我国一直缺乏罕见病流行病学数据,无法为国家制定相关医保、救助等政策提供依据。

　　韩金祥介绍,在这种背景下,山东省罕见疾病防治协会联合全国7个省份的科研机构对全国近100家三甲医院开展住院病例的罕见病流行病学调查。结果发现,7省份93家三甲医院10年收治罕见病例405589例,占住院病人总数的2.27%;4299种罕见病,93家三甲医院仅见952种,先天性疾病占一半以上。这些数据显示,我国的临床实际与欧盟和美国的罕见疾病谱有较大差距。

　　罕见病除了患者少见,他们引起人们关注的一个重要原因是大都无药可治,少数可以治疗的,费用特别高昂。据介绍,在发现的952种中国住院患者可见的罕见病中,国际上152种罕见病有相应的孤儿药上市,有16%的病种属于“有药可治”;

　　在中国仅有50种罕见病有相应的孤儿药上市、获得临床批件或者正在进行临床试验,仅有5%的病种属于“有药可治”。

　　韩金祥分析说,由于罕见病患者少,药物开发难以获得商业回报,因此,需要国家对制药企业进行政策激励。

　　但目前我国的医保支付不足和药物研发激励相对缺失,造成了国内药企对孤儿药的研发动力不足。为此,韩金祥建议,应在不断完善罕见病医保救助的同时,开辟绿色通道,加快引进国外已经上市的孤儿药。

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　　“药不能停”是绝大多数罕见病患者的宿命，一旦断药，不仅意味着患者身体承受极大的痛苦，更将直接危及生命。然而，对于罕见病患者而言，罕见病药品“既贵且缺”的供应格局，注定了他们随时可能面临“断药”的生命困境。

　　“药不能停”却遭遇“随时断药”，这背后是否存在药品生产与销售渠道对罕见病患者用药需求的挟持，以实现商业利益的最大化?不过，罕见病患者特效药的断供现象，的确不是商家的“饥饿营销”策略所致。真实的情形是，罕见病患者占人口比重仅为0.065%-0.1%，由于市场容量过小，罕见病药品的研发、生产成本难以摊薄，这是导致罕见病特效药价格过高的直接原因。而由于市场过小、定价困难，对罕见病特效药的商业投资有着风险过高且回报率过低的属性，从纯市场的角度来评判，自然与企业的经营目标相悖。药企缺乏对罕见病药品研发生产的动力，也就不意外了。

　　可见，“药不能停”遇上“随时断药”，更多缘于罕见病药品需求属性导致的市场失灵。而市场失灵之处，恰恰是公共部门的用武之地，对市场失灵的弥合，也正是公共部门的基本责任。

　　因此，一些国家都针对罕见病建立了保障制度。罕见病药品产业较为强大的美国早在1983年就公布了《孤儿药法案》(Orphan Drug Act)，它也是世界上第一部有关罕见病的法案。该法案对参与罕见病用药研发的公司提供多方面的支持：快速审批通道，财政支持药品临床试验费用的50%，以及研发生产企业7年的市场独占期。法案签署至今，有超过470种罕见病药获准上市，而在法案签署之前的10年，仅有10种孤儿药获得批准。此外，日本对罕见病用药研发公司给予10%的税务减免;韩国对罕见病用药报销2/3的费用;欧盟则给予研发公司长达10年的市场独占期。这些优惠政策也直接刺激了各国罕见病药物研发市场，如今欧盟市场上罕见病用药已达681种，日本国内已有182种。

　　当然，刺激药厂的积极性，仅有优惠政策还不够，更重要的是保险，否则病人用不起药，药厂的利益仍然无法保障。美国的绝大部分罕见病患者都可以通过商业保险、政府赞助的医疗保健计划等多种渠道获得治疗经费。法律更规定，任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保。罕见病患者只需每年多付1000美元的保费，就可以使用治疗药品，所有费用由保险公司承担。

　　可见，确保国内罕见病患者“药不能停”，仅有专家呼吁还不够，而更需从政策、立法、以及保险等多方面完善制度来弥补市场失灵，保障罕见病药品供给。