利用基因编辑技术进行快速高效的抗病毒药物开发

　　在科学家们加速研究治疗诸如寨卡病毒新型疗法的同时，近日，来自美国加州纳米技术研究院(California NanoSystems Institute)等机构的研究人员通过研究基于基因编辑技术开发出了一种高准确率及高效的DNA筛选系统;为了开发出抵御病毒感染的新型药物，研究者们就需要知晓病毒感染健康细胞的机制，而这些潜在的机制或许就是开发新型药物的靶点。

　　为了确定病毒感染的机制或靶点，科学家们就需要对宿主细胞中的DNA进行筛查来发现特殊的遗传突变，而通常研究者们是利用移除或敲除对病毒感染或复制非常关键的基因来实现的。近日研究人员Robert Damoiseaux就同桑地亚国家实验室的研究者们联合，基于CRISPR技术开发出了一种特殊的文库筛查法，相比传统方法而言，这种新型的方法就可以进行更加有效且高精密的研究，来帮助科学家们寻找引发疾病的关键靶点基因。

　　首先研究者们从组成CRISPR的混合物开始研究，即多个DNA片段文库，他们利用高通量的自动设备将混合物进行分离成为单一组分，随后再对单一组分进行筛查，这样一来研究者们就可以在短时间内确定人类机体中寨卡病毒的易感基因，随后就可以设计出新型高效的抗病毒疗法来帮助机体抵御病毒的感染。

　　在桑地亚国家实验室研究人员的帮助下，研究者Damoiseaux的研究小组目前开始开发一种基于CRISPR的微阵列文库，而该文库将可以降低抗病毒疗法开发的成本并且加速抗病毒药物的开发过程。Damoiseaux说道，当你利用CRISPR从混合液中鉴别出了一组负责病毒复制的基因，你就必须进行一系列实验来证实每一个独立基因的功能，而在这种新开发的微阵列文库中，研究人员就好比玩游戏一样轻松，因为这种筛选系统可以直接鉴别出单一的基因，相比传统方法而言其就可以帮助研究者捕捉到更加微妙的效应。

　　目前微阵列CRISPR文库可以应用到很多研究领域中去，比如进行癌症疗法的研究中等，通过对人类健康进行更好的理解，CRISPR技术就可以给科学家们带来更多意想不到的发现，同时对开发治疗多种遗传性疾病的新型疗法也将带来一定帮助和希望。

　　基因有两个特点，一是能忠实地复制自己，以保持生物的基本特征;二是在繁衍后代上，基因能够“突变”和变异，当受精卵或母体受到环境或遗传的影响，后代的基因组会发生有害缺陷或突变。绝大多数产生疾病，在特定的环境下有的会发生遗传。也称遗传病。在正常的条件下，生命会在遗传的基础上发生变异，这些变异是正常的变异。

　　含特定遗传信息的核苷酸序列，是遗传物质的最小功能单位。除某些病毒的基因由核糖核酸(RNA)构成以外，多数生物的基因由脱氧核糖核酸(DNA)构成，并在染色体上作线状排列。基因的复制与表达词通常指染色体基因。在真核生物中，由于染色体在细胞核内，所以又称为核基因。位于线粒体和叶绿体等细胞器中的基因则称为染色体外基因、核外基因或细胞质基因，也可以分别称为线粒体基因、质粒和叶绿体基因。

　　在通常的二倍体的细胞或个体中，能维持配子或配子体正常功能的最低数目的一套染色体称为染色体组或基因组，一个基因组中包含一整套基因。相应的全部细胞质基因构成一个细胞质基因组，其中包括线粒体基因组和叶绿体基因组等。原核生物的基因组是一个单纯的DNA或RNA分子，因此又称为基因带，通常也称为它的染色体。

　　基因在染色体上的位置称为座位，每个基因都有自己特定的座位。在同源染色体上占据相同座位的不同形态的基因都称为等位基因。在自然群体中往往有一种占多数的(因此常被视为正常的)等位基因，称为野生型基因;同一座位上的其他等位基因一般都直接或间接地由野生型基因通过突变产生，相对于野生型基因，称它们为突变型基因。

　　在二倍体的细胞或个体内有两个同源染色体，所以每一个座位上有两个等位基因。如果这两个等位基因是相同的，那么就这个基因座位来讲，这种细胞或个体称为纯合体;如果这两个等位基因是不同的，就称为杂合体。

　　在杂合体中，两个不同的等位基因往往只表现一个基因的性状，这个基因称为显性基因，另一个基因则称为隐性基因。

　　在二倍体的生物群体中等位基因往往不止两个，两个以上的等位基因称为复等位基因。不过有一部分早期认为是属于复等位基因的基因，实际上并不是真正的等位，而是在功能上密切相关、在位置上又邻接的几个基因，所以把它们另称为拟等位基因。某些表型效应差异极少的复等位基因的存在很容易被忽视，通过特殊的遗传学分析可以分辨出存在于野生群体中的几个等位基因。

　　这种从性状上难以区分的复等位基因称为同等位基因。许多编码同工酶的基因也是同等位基因。

　　属于同一染色体的基因构成一个连锁群(见连锁和交换)。基因在染色体上的位置一般并不反映它们在生理功能上的性质和关系，但它们的位置和排列也不完全是随机的。在细菌中编码同一生物合成途径中有关酶的一系列基因常排列在一起，构成一个操纵子(见基因调控);在人、果蝇和小鼠等不同的生物中，也常发现在作用上有关的几个基因排列在一起，构成一个基因复合体或基因簇或者称为一个拟等位基因系列或复合基因。

　　GAP强化，将认证制修改成了备案制。

　　前段时间，曾有媒体称GAP将取消。“但这不是事宜，GAP不但没有取消，而且还会强化，只是将认证制修改成了备案制。”国家食品药品监督管理总局原副局长、中国药材GAP积极推动者任德权告诉赛柏蓝。

　　会议曝出，GAP备案制将于明年1月1日执行

　　5月7日，由中国食品药品检定研究院中药民族药检定所牵头，联合业内中医药领域的知名学者、部分省市药品检验研究院所、行业优秀企业共同发起的中国中药协会中药质量与安全专业委员会在京正式成立，同期召开了“第二届中药质量控制与风险管控学术研讨会”。

　　在会上，赛柏蓝获悉，中药材GAP备案管理办法正在修订过程中，备案制初步计划将于2017年1月1日执由省局负责中药材GAP备案工作。

　　2016年1月1日前受理的，经现场检查，综合评定符合要求的，发布检查公告。

　　任德权表示，早在三年前，CFDA已委托相关部门对新版GAP标准进行修订。改为备案制的文件也正在起草之中。

　　中国GAP是领先于全球的

　　任德权告诉赛柏蓝，中国药材GAP起步于1998年，2001年WHO在加拿大召开有关GAP会议，会上中国介绍了正在起草的GAP文件，引起了参会的30多个国家的强烈反响。

　　2002年，世卫组织号召各国开展GAP，在正式文件的第一个附件，就是中国的经验介绍文件，可以说，在当时全球GMP、GSP、GLP等多个认证体系中，中国唯有GAP是领先于全球的，其它则都跟着国际跑。

　　他认为，2020年，中国要实现小康社会，核心是农业现代化，农民要小康。现代化就要求规模化。但目前小农经济无法与规模化的工业协调，居于原料无法保障，不少医药工业已经自主反哺农业，如天士力、宛西等，都拥有不少的GAP种植基地，以保障药品的原料和质量。

　　药监抽检，药材质量不合格率较高

　　中医药是中华民族的瑰宝，但是，中药材产品质量问题近年来却一直困扰着中药。据统计，2015年全国各省日常监督抽验，共抽检677种、60958批药材，不合格率为23%，2015年食药监总局专项抽验中，共抽检27种4402批，不合格率为17%。

　　近日，5种常见的止咳药被某些机构检测出了“含有硫磺”，几大知名药企被卷入了涉硫事件。虽然这几大公司都纷纷发声，自证清白，不过，此事件仍凸显了中药企业面临的共同困局。

　　参加上述会议的专家指出，中药企业要保证药品质量稳定可控，药材质量稳定是关键，这也是必须进行规范化种植的原因所在。中药生产企业对自己所使用到的所有药材质量负全责：药材质量信息可追溯，药材有稳定可控的来源。

　　中药材GAP作为一项旨在推动药材规范化种植、保证药材质量的非强制性行业标准，自2002年起至今，已有10余年。今年，在简政放权的政策大背景下，国家食药监总局取下了GAP认证，改为备案制，不过，国家食药监局有关人士指出，备案制管理，比更不意味着监管的放松。

　　中国工程院黄璐琦院士就如何满足中药材规模化、精细化和规范化种植在学术大会上做开场报告，针对综合遥感技术的发展在精准农业领域的技术应用进行了详细阐述，他提出基于综合遥感技术的中药种植业务新模式，推动中药种植科学化和产业化。

　　针对50种常用中药将建认证标准

　　中药质量问题不解决，则中药产业发展难以为继;质量等级标准不建立，则中药优质产品难以培育，这是到会专家得出的一致结论。

　　李连达院士在到会致辞中指出，现阶段中医药行业发展的当务之急是提高质量和加强监管，中国中药协会中药质量与安全专委会的适时成立显得意义重大。

　　中国食品药品检定研究院中药民族药检定所、中国中药协会中药质量与安全专委会主任委员马双成表示，中成药的质量与安全问题不容乐观，令人担忧，如按法定标准检验的结果看，总体质量状况“良好”，但探索性研究检验所揭示的问题则表明总体质量一般，药材原料质量和炮制生产工艺制法违背问题大量存在。

　　专委会将引领中药行业共同构建全产业链的质量风险管控体系和质量安全评价体系。

　　2016年专委会计划以五十种常用中药为基础，研究中药产业涉及的各个质量安全环节，制定研究全套的生产技术规范和质量等级标准，最终能够形成并获得国家认可、行业使用的“优质中药”和“绿色中药”认证标准。

　　由中国中药协会王桂华秘书长主持，经过106名候选委员到会并认真履职选举，确定了由中国食品药品检定研究院中药民族药检定所马双成所长担任主任委员，中国食品药品检定研究院中药民族药检定所中药材室魏锋主任担任秘书长，石上梅、孙晓波、肖小河、果德安、屠鹏飞、徐飞、李振国、冯丽、徐丽华等专家和企业领导任副主任委员和委员。

　　中国中药协会房书亭会长“以我为主、兼收并蓄、标准先行、质量第一”的16字工作方针。陈可冀院士更是以“安全第一”为期望题字祝贺中国中药协会中药质量与安全专业委员会的成立和担当。