“互联网+”更应关注医疗大数据

　　“互联网+”已经对医疗效率的提升、医疗流程的深度再造引发了深刻变革。11月7日，在“2015互联网+健康中国”大会上，国家卫生计生委副主任崔丽指出，互联网+健康医疗有非常大的合作空间，利用“互联网+”可以实现各个行业协同发展。

　　大会由国家卫生计生委指导，国家卫生计生委卫生发展研究中心、国家卫生计生委医疗管理服务指导中心、工信部中国信息通信研究院等联合主办，以“新常态 大健康”——互联网+时代的健康中国为主题，分别从政策推动产业发展和产业交流两个维度，共同梳理“互联网+”带给医疗健康行业的挑战与机遇，分享各自的宝贵经验与成败得失的感悟，探索“互联网+”对于医疗健康这一传统行业的转型前景与实践。对“互联网+医疗健康”的现状和未来进行全面剖析，旨在推动“互联网+”时代中国健康产业的发展。

　　利用互联网+发展医疗服务行业

　　今年7月发布的《国务院关于积极推进“互联网+”行动的指导意见》，对“互联网+”促进中国产业升级转型寄予了更高期待。国务院、国家发改委、国家卫生计生委及国家工信部等机构，密集出台多部互联网产业的相关文件，推动并规范互联网在各领域的健康发展。

　　近两年“互联网+”就像一股强劲的飓风，给行业带来巨大的影响和变化。国家卫生计生委副主任崔丽指出，有些是瞬息万变，有些是因势而变，有时以不变应万变，在充满变数的“互联网+”时代，如何把握好变与不变的方向、分寸与节奏，利用“互联网+”发展医疗服务行业，让医疗卫生行业真正飞起来?她希望，全体与会者和所有关注医疗健康信息的组织都能够从技术、经济运行、标准、政策、人才、安全等方面为互联网+医疗积极贡献智慧和力量。

　　“互联网+健康”利于疾病早期预防

　　崔丽称，当前我国面临传染病和慢性非传染病双重负担。健康促进应该是应对这些疾病的优先策略，我们更应该强调的是预防，把少得病、不得病、早发现、早治疗作为我们健康中国建设的首选。可以通过“互联网+”提高全民健康素养。

　　“互联网+”在公共卫生方面有非常好的应用案例，互联网本身将关注的重点和区域用大数据的方式形成公共卫生方面的需求，这些无论从过去做的直报信息到未来医院形成的医疗信息和社会的公共信息，都会对新发、突发传染病及早防控非常重要。每年将近有80亿诊疗量的医疗数据大背景下，互联网+健康医疗有非常大的合作空间。

　　“互联网+”可实现各界协同发展

　　崔丽指出，在今天，没有任何一个人、一个企业和行业能自我运行，必须是一个开放的、一个合作的、协同发展的企业和事业才能够有更大的发展前景。在这样的背景下，崔丽更希望关注健康医疗产业事业发展的各界能够跨界融合、真诚合作，在确保患者个人信息安全的前提下，在为政府提供监管技能和技术支持的条件下，更好地开展相互的融合和发展，推动互联网在医疗健康领域有一个长足的进步。

　　崔丽认为，在当今形势下，要更加注重机制创新，注重预防为主和健康促进，更加注重提高基本医疗服务质量和水平，更加注重医疗卫生工作重心下移和资源下行。

　　只有足够“去风险”的新药项目才能生存，虽然几乎没有可能100%“去风险”，但清醒的风险评估是避免“错觉”的必由之路。

　　新药研发的大多数项目会以失败告终，现在进入Ⅰ期临床的药物有90%以上不会上市。然而在失败前，任何一个项目无论是发表论文还是科学报告，都有相当令人信服的数据表明这个项目会成功。J. Med. Chem.每年发表上千篇文章报道数以万计的新化合物，但最后能成为上市药物的凤毛麟角。

　　读这些论文，时常令笔者想起《皇帝的新装》里那两个骗子描述的那件不存在衣服的设计原理和精美色彩的情景，虽然新药研发骗子是极端个例。由于所有人都太希望得到精美的新衣，因而很多时候尽管明知光线昏暗、视力模糊，仍然希望恍恍惚惚看到的东西真是一件新衣。

　　而无论你把那件新衣描述得多么美好，到Ⅲ期临床时，那个说真话的小孩总会出现。如果有选择，估计有些CEO宁愿像那个皇帝一样光着屁股在大街上走一圈，而不愿失败一个关键Ⅲ期临床。所以，如何在Ⅲ期临床前系统、科学地确保你做的衣服确实存在，是个非常重要的工作。

　　新药研发要遵循无效推定规则，即任何化合物要假设其无效，所有试验都是试图推翻这个假设。Ⅲ期临床前的所有工作都可看作“去风险”，只有足够“去风险”的项目才能维持制药工业的生存和发展。

　　不可能100%“去风险”

　　现在的项目几乎没有可能100%“去风险”，因为现在制药工业关心的疾病极少是单一疾病。比如同样是乳腺癌受体表达、诱癌基因变异，转移情况不同，对药物应答也不同。年龄、性别、种族、并发症、其它药物，都可能影响一个药物真实世界治疗效果。因为很多疾病压根就不是一种疾病;即使是一种疾病，在上述因素和很多尚未被搞清楚未知因素影响下也有不同特性，而现在药物往往调控单一靶点，所以一个新药即使有效也极少对所有患者都有效。

　　“去风险”的第一步是寻找高度确证的靶点。什么是高度确证的靶点?最理想的靶点应该有不同类型人类基因变异数据的支持。

　　最近的一个突出例子是PCSK9。PCSK9过度活跃和缺失的人都存在。PCSK9过度活跃者的LDL水平和心血管事件均高于正常人;而PCSK9缺失者的LDL水平和心血管事件均低于正常人，没有其它并发疾病。这表明抑制PCSK9不仅可以安全降脂，还很可能使心血管受益。当然，一出生就缺失某个蛋白，与成年一身疾病后再抑制这个蛋白，是不完全一样的，所以现在PCSK9抑制剂只被批准用于高危病人。对于普通他汀不耐受病人必须有心血管受益的临床数据才能使用。

　　顺便说一句，等着别人验证靶点帮你“去风险”现在已经行不通。这种所谓me-better项目在现在的支付环境下生存困难。虽然技术风险解除但市场风险剧增，难以作为一个模式存在。