HCV治疗两种新型口服药获批

　　美国食品和药物管理局(FDA)最近批准了两种治疗丙型肝炎(HCV)的新型药物，一个用于基因型3，另一个用于基因型4。

　　Technivie

　　第一种药物是是翁比他韦、帕利瑞韦和利托那韦的结合片剂(商品Technivie，AbbVie)，该药联合利巴韦林用于治疗丙型肝炎病毒(HCV)基因型4感染的没有瘢痕和肝硬化的成年患者。

　　“Technivie与利巴韦林的联合是在治疗HCV基因型4感染过程中已证明其安全性和有效性的第一种药物，并无需与干扰素联合使用，”FDA在一个新闻发布会指出。

　　根据联邦统计局数据显示，大约270万美国人感染丙肝，其中基因型4是最不常见的。

　　Technivie与利巴韦林的安全性和有效性是由135名无肝硬化的慢性HCV基因型4感染的成年患者进行评估的;其中91名患者接收Technivie与利巴韦林联合治疗每日一次持续12周治疗，44名患者接收Technivie每日一次持续12周治疗，而不使用利巴韦林。

　　接受Technivie与利巴韦林联合用药的所有患者在12周均达到了持续病毒学应答(SVR12)，而仅接受Technivie不使用利巴韦林的患者中有91%实现了持续病毒学应答。

　　Technivie联合利巴韦林最常见的副作用是疲劳、乏力、恶心、失眠、皮肤瘙痒和其它的皮肤反应。

　　FDA指出，在研究中，接近1%的患者的肝酶的升高水平比正常值上限的5倍还要高。这在服用含炔雌醇避孕药的女性患者中更为普遍。FDA表示，在服用含炔雌醇避孕药之前，必须先停用Technivie。他们建议，在开始治疗的前4周应该进行肝酶测试，并作为以后的临床指征。

　　Technivie中的三种药物成分也同样包括在商品Viekira Pak，AbbVie中，这是先前批准用于HCV基因型1感染治疗的药物。

　　Daklinza

　　FDA也明确了NS5A复制复合体抑制剂达卡他韦(商品Daklinza，Bristol-Myers Squibb)能联合索非布韦(商品Sovaldi，Gilead Sciences)用于治疗HCV基因型3感染患者。

　　FDA在一个新闻发布会中说道，“Daklinza是在治疗HCV基因型3感染过程中已证明其安全性和有效性的第一个药物，不需要联合使用干扰素或是利巴韦林。”FDA药品评价与研究中心抗菌产品办公室主任、医学博士Edward Cox在一个新闻发布会也指出，“这次药物批准为包括不能耐受利巴韦林在内的基因3型HCV患者提供了一个新的选择。”

　　达卡他韦60mg加索非布韦400mg每日一次持续12周的治疗方案，其安全性和有效性经过152名未经治疗的和已经治疗的慢性HCV基因型3感染的成年患者进行了评估。他们在治疗后被监测了24周。

　　SVR12在无肝硬化的初治患者中达到的比例是98%，在患有肝硬化的初治患者中为58%。在经治患者中，无肝硬化患者达到SVR12的比例为92%，患有肝硬化的患者中为69%。

　　“近些年HCV的治疗情况从根本上取得了很大的发展，虽然我们在基因型1的治疗中取得了很不错的的SVR12率，但基因型3在临床上仍然是一个挑战，”来自盖恩斯维尔佛罗里达大学的David R. Nelson博士在该公司的新闻发布会中指出。

　　“不仅是基因型3患者更难于管理，而且疾病的侵略性质都意味着治疗的更大迫切性。 Daklinza与索非布韦的联合给医疗服务提供了新的选择，在这个难以治疗的患者人群中去实现较高的整体SVR12率，”他说。

　　达卡他韦联合索菲布韦最常见的副作用是疲劳、头痛、恶心和腹泻。

　　使用达卡他韦时需谨慎，对于有症状的心动过缓和需要起搏器介入的病例，不能在给予胺碘酮的同时使用索非布韦结合另一种HCV直接作用的抗病毒药物，包括达卡他韦。FDA建议，“胺碘酮与Daklinza联合索非布韦共同服用并不推荐。”

　　9个月大的小静(化名)出生时左侧背部就有个拳头大小的“瘤”，并且随年龄增长慢慢变大。家人四处问诊，却弄不清这是个啥东东。后来到洛阳检查才发现，这个“瘤”居然是在母体内未发育完整的另外一个胎儿。此外，小静身体近80%的皮肤被黑色素痣覆盖，年幼的身体真是“不堪重负”。据小静的主治医生介绍，新生儿发生大面积黑色素痣的概率在1/10万，发生寄生胎的概率约为1/50万;像小静这样两者综合发生的事件，概率极小，目前翻遍国内外文献也没有发现类似病例。

　　小姑娘笑颜呆萌，身体却同时背着两大罕见疾病

　　昨日，记者在洛阳东方医院病房里见到小静，孩子正在吃饭，面部皮肤白净，长相十分呆萌。见到记者，小静也不认生，立刻笑起来，还在外公“恭喜发财”的鼓励声下向记者作揖，十分可爱。不过，小静耳朵、眉毛等部位点点黑色以及家长们凝重的表情告诉记者，孩子的笑容只是因为她的无邪和天真，她的身体有着“隐疾”。

　　小静的父亲冯先生告诉记者，他们一家目前居住在广东省珠海市，因为符合“单独二孩”政策，夫妇俩希望给大女儿找个伴儿，去年10月，小静出生了。

　　二女儿的降生是喜忧参半：小静一出生，左侧背部就有一个“肿瘤”，大小就像婴儿的小拳头一般，右侧臀部也有一个。

　　随后，小静父母带着她到当地各大医院就诊，都没弄明白孩子背后到底是啥。7月26日，冯先生一家从珠海赶到洛阳东方医院整形外科看病，通过核磁、CT等多项检查，科主任代涛给出结论：孩子背后的“肿瘤”是在母体内未发育完整的另外一个胎儿，寄生在了小静的背部，俗称“寄生胎”，而臀部的肿瘤则是一个巨大的神经纤维瘤。

　　除了“寄生胎”，小静还有更大的一个问题：其身体从颈部至膝盖，全部被黑色笼罩，占据了身体近80%的面积，这是先天性巨大黑色素痣，俗称“兽皮痣”。

　　“兽皮痣”遇上“寄生胎”计划3年分6次手术治疗

　　“用手摸，能感觉到‘肿瘤’里面有硬块，初步判断是已经钙化的骨质。”代涛介绍说，见到小静后，巨大黑色素痣的诊断比较明确，他遇见过此类病号也比较多，对于“肿瘤”的诊断下了一定的功夫。根据“肿瘤”的手感和家长的描述，他认为小静身上的“肿瘤”是寄生胎。随后做了核磁、CT等检查，进一步肯定了他的判断。

　　寄生胎是一种罕见的先天性疾病，遗传学上又称“胎内胎”，是指完整胎体的某部分寄生有一个或几个不完整的胎体。因常见的部位为腹膜后及腹腔，表现为逐渐增大的包块。

　　代涛说，新生儿发生大面积黑色素痣的概率为1/10万，发生寄生胎的概率约1/50万;像小静这样两者综合发生的事件，概率极小，他翻遍国内外文献，目前也没有发现类似的病例。

　　代涛为小静制定了初步的手术方案，计划利用3年时间，分6次手术，治疗黑痣和“肿瘤”两大问题。“这次先将‘寄生胎’和纤维瘤手术摘除，3个月后再接受植皮手术，清除黑痣。”

　　费用大约50万元家人称再苦再难都不会放弃治疗

　　代涛说，小静手术之所以难度大，是因为其身体近80%的皮肤被黑色覆盖，一次性肯定无法全部植皮，只能分次取头皮、多次手术。整个费用大约50万元。

　　“这笔费用对于普通家庭来说，的确很难承受。”代涛说，他的病人来自全国各地，不少都是贫困家庭的患儿。近期，他曾将医院去年奖励他本人的10万元科研基金贡献出来，成立了一个救助基金，最近一个月，这笔基金已经全部使用掉，救助了5个患儿。“社会的救助是一部分，制度的完善才是最长远的保障。期待先天性巨痣的治疗在医疗报销方面，有更‘给力’的政策。”

　　“孩子身上这个包块应该不疼，平时不小心碰到她也不会难受。”孩子的外公说，黑色素痣虽然让孩子看上去很异常，但不疼不痒，孩子还小，不太明白自己跟别的孩子不一样，比较爱笑。她目前已经会说“爸爸”“妈妈”等简单的话语，智力各方面都没有问题。虽然难度大，但他们不愿意放弃对孩子治疗。