干细胞移植或可终止多发性硬化进展

　　根据正在进行的HALT-MS临床试验的中期结果，自体造血干细胞移植(HCT)后的高剂量免疫抑制治疗(HDIT)可诱导复发缓解型多发性硬化(RRMS)患者持续缓解。

　　研究人员称，HDIT/HCT后3年，大多数患者没有出现神经功能丧失、临床复发、或MRI检查显示的新发脑部病变。很少出现严重的早期并发症或晚期突发不良事件。

　　丹佛科罗拉多州血液癌症研究所的Richard A. Nash博士及其同事在12月29日的《JAMA Neurology》杂志上在线报告了该研究的中期结果。

　　过敏和传染病研究所(NIAID)(该研究所资助HALT-MS试验)主任Anthony S. Fauci博士在一份声明中称：“这些可喜的成果支持将来进行进一步评估HDIT/ HCT收益和风险的研究，并直接对这种治疗策略与目前MS治疗进行了比较。”

　　Fauci博士指出：“如果这项研究的结果得以证实，HDIT/HCT可能成为那些伴有这种经常使人衰弱的疾病患者的一个潜在治疗选择，特别是那些没有得益于标准治疗的患者。”

　　潜在治疗方案

　　Nash博士及其同事在他们的文章中写道，MS自体HCT研究已超过20年。HDIT/ HCT的早期临床试验纳入了晚期残疾患者和进展型MS患者。

　　HALT-MS试验是一项持续性、多中心、单组2期HDIT/ HCT研究，检测了RRMS早期炎症控制是否会长期缓解疾病，以及是否能扭转神经功能障碍。

　　基线时，24例研究患者的扩展残疾状态量表(EDSS)评分为3.0-5.5，病程15年以下，入选研究前18个月接受疾病修饰疗法出现临床复发但无神经功能丧失。自体外周血干细胞被研究人员动员、采集、CD34选择和冻存。自体HCT前，患者接受高剂量卡莫司汀、依托泊苷、阿糖胞苷、及苯丙氨酸氮芥以及兔抗胸腺细胞球蛋白治疗。

　　主要终点指标是无事件生存率，定义为无死亡或确诊的神经功能丧失、临床复发、或MRI新病灶疾病活动的生存率。

　　3年估计的无事件生存率概率为78.4%(90%可信区间[CI]，60.1%，- 89.0%)，4年为68.6%(90%CI，44.9% - 83.7%)，5年为58.8%( 90%CI，33.7% - 77.2%)。3年来，EDSS无进展生存期为90.9%(90%CI，73.7% - 97.1%)，临床无复发生存率为86.3%(90%CI，68.1% - 94.5%)。研究人员称，利用所有4和5年数据分析的最终生存率将在日后的文章中报道。

　　3年时，EDSS评分得到了改善，变化中位数-0.50(P =0.007)，MS功能复合评分改善0.15分(中位数)，29项MS影响量表生活质量评分已有-15.0分(中位数)改善。

　　NIAID过敏、免疫和移植分部主任Daniel Rotrosen博士在声明中称：“值得注意的是，移植手术后研究对象并没有接受任何MS药物治疗，但3年后大多数仍处于缓解期。相比之下，其他的研究表明，最佳MS替代治疗可诱导非常短期的缓解，需要长期使用免疫抑制药物，而这可能导致严重的副作用。”

　　最终结论还有待分晓

　　研究期间共发生了130次3级和94次4级中毒事件。研究人员表示，不良事件与预期的HDIT/ HCT毒性作用“一致”，且无急性治疗相关神经系统不良事件发生。他们补充道，最早期的毒性反应是血液和胃肠道毒性反应，并“在意料之中且可逆转”。

　　相关评论的合作者称，这项研究和另一项2期单组研究“毫无疑问的表明，大剂量免疫治疗能在短期内明显抑制活动性MS患者的活动性炎症性疾病。有一些证据显示MS长期抑制”。

　　来自盐湖城犹他大学的M. Mateo Paz Soldán博士和来自明尼苏达州罗切斯特市来自梅奥诊所的Brian G. Weinshenker博士写道：“已有经验教训教会我们如何降低治疗相关发病率和死亡率。”

　　然而，他们指出，并不是所有患者都能治愈HCT，治疗的长期疗效仍然“描述的很少”。HCT相关死亡率较低，“考虑到自然史的可变性和其较低的死亡率，治疗引起的任何MS死亡都难以接受”。

　　作者最终总结道：“有关HCT治疗MS恰当性和适应症的最终结论还有待分晓。”

　　“山泉水、蒸馏水、弱碱性水……，真不知道要喝哪种水!”逛超市的宋女士看着货架上名目繁多的饮用水眼花缭乱，无从选择。然而在新年前最后一天，国家卫计委颁布了《食品安全国家标准包装饮用水》 (以下简称“新国标”)，新国标明确规定“不得以水以外的一种或若干种成分来命名包装饮用水”，对除了饮用天然矿泉水以外所有直接饮用的包装饮用水进行统一规范。包装饮用水新国标，让名目繁多的饮用水有了统一监管标准。新国标将于2015年1月1日起正式实施。

　　现象：饮用水顶上头衔身价翻倍

　　在我市某家超市里，记者看到，货架上十多个品牌的近20种饮用水中，有5种顶着头衔，不仅有市民较熟悉的矿物质水、弱碱性水，还有小分子团活性水等。顶上各种头衔后，这些饮用水变成了“水中贵族”。某品牌450毫升装的富氧水每瓶售价3.5元，而同一品牌550毫升装的天然矿物质水售价为1.5元，550毫升装的纯净水售价1.3元。另一品牌500毫升装的小分子团活性水的售价则为3元，矿物质水的售价与纯净水相差不多，500毫升装售价2元左右。

　　市民：广告上说啥好就买啥

　　种类繁多的饮用水头衔，令许多市民发蒙。许多市民表示，自己购买这些顶头衔的饮用水时并不是因为知道它有什么好处，而是听信了商家的广告宣传。市民尤先生告诉记者，他是被某品牌所谓的“大自然的问候”的广告吸引，才买来和全家一起饮用。“既然这样做广告，那喝起来肯定比一般的水好吧。”尤先生说，他经常购买一些商家添加了某些成分的饮用水，虽然比纯净水价格高，但他觉得只要对身体好，一两元钱的差价也是可以接受的。

　　“朋友前几天为家人买了两箱富氧纯净水。说实话，我并不知道这个对身体是否有好处。”市民张洪利说。对于新国标出台，她觉得是好事。“还是规范一些好，名字叫得乱七八糟的，老百姓只能看人家的广告宣传，也不知道到底好不好。”

　　业内人士：市民饮水将更放心

　　我市食品药品监督管理局工作人员表示，新国标实施后，包装饮用水不管什么品牌或种类，都必须符合国家饮用水标准，只要符合了“新国标”，市民就可以放心饮用。