中小药企如何做好新药研发这一工作

　　8月18日，国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，《意见》明确指出，将新药的定义由现行的"未曾在中国境内上市销售的药品"，调整为"未在中国境内外上市销售的药品"，同时规定研发机构科研人员可以持有新药上市许可，优化创新药审批程序，并允许境外未上市新药经批准后在境内开展临床试验，对此，业内逐渐形成了这样的共识，新药研发将在中国药企的发展中占据越来越重要的地位。

　　公开数据显示，国内前十强药企研发投入仅为销售额的1%，约为3亿美元，2013年全球前十强药企的研发投入占销售额比例达到17.8%，为603.9亿美元。在GEN网站统计的2014全球药企研发支出排行榜中，排名第一位的罗氏研发投入甚至高达100亿美元之多。

　　大型药企凭借庞大的体量与完整的产业链尚且能够维持如此之高的投入成本，而对于以中小型企业为主力军的中国药企而言，独立承担药代动力学、药物安全性评价等成本高昂的测试，企业必然要付出研发效率下降的代价。

　　那么在如今以创新为主导的政策环境下，中小型药企该如何进行低成本、高效率的新药研发?

　　8月26日，药明康德与李氏大药厂共同签署的战略合作给出了答案：在保持一定自主研发能力的基础上，通过开展不同形式的合作是中小型药企提高研发效率，专注于创新的更优选择。

　　据李氏大药厂执行董事兼首席执行官李小羿博士介绍，李氏大药厂目前在研品种超过40个，其中国家1.1类新药达10个以上。“公司每年投入10%的收入用于研发，但毕竟规模不大资源有限，”李小羿博士坦言道，“与药明康德这样平台型企业合作能够达到事半功倍的效果。”

　　事实上，以战略合作的模式分享项目中的风险与收益，使药物以更少的金钱更快上市，在国外已经屡见不鲜，比如阿斯利康和昆泰、安斯泰来和INCResearch、赛诺菲和科文斯等。未来，医药企业之间的合作将越来越频繁，尤其对于在研发领域有强烈愿望的企业，合作甚至可能为企业发展带来新的思路和突破。

　　目前国内绝大多数药企仍属于闭门造"药"的状态，本土企业之间在研发领域的合作屈指可数。作为与阿斯利康等跨国药企积累了丰富合作经验的CRO企业，药明康德开启了本土研发合作的道路，在不久前分别和誉衡药业、众生药业等达成了战略协议，共同开发化学药、生物药等。本次药明康德与李氏大药厂的深度合作，则贯穿了药物早期发现、研究用新药申请和新药上市申报整个过程，甚至包含部分SMO。

　　药明康德测试部门首席运营官刘釜均博士表示，今后还将进一步与创新型企业合作，尤其是为其中的中小型企业提供一站式新药研发服务。

　　对于此次国家政府为鼓励新药研发出台的一系列政策，刘釜均和李小羿纷纷大加赞赏。这为中国新药研发创造了政策环境，同时也对中国企业提升创新能力和药品质量提出了更高的要求，具有临床价值的新药研究立项将不断涌现。可以预见的是，创新即将成为中国制药行业的主旋律。

　　“中国医药迎来了春天，20多年前的FDA在提高申请费用，解决积压问题后，创新能力大幅提高。”李小羿博士如是表示。

　　有业内人士认为，大型药企出于利益回避、分散研发风险的目的，可能会将药品研发注册、临床申报等项目外包给第三方机构，中小型药企则将从提高研发效率的角度探求不同形式的合作。在这场颠覆式改革的背后，大量的行业机会正在蓄势待发，CRO企业无疑迎来了利好。

　　但在刘釜均看来，“CFDA出台的政策具有里程碑式的意义，是真正鼓励创新，它是中国走向国际迈出的决定性一步，整个中国医药产业将走向健康发展的新时期，这才是最大的利好。”

　　大数据及大数据技术的出现，使得各行各业面临着新的变革，这些变革或者大大推进了行业的发展，或者逐渐颠覆传统的运行和发展模式。

　　医学大数据颠覆传统医疗

　　传统的物质世界，因为时空限制，信息是严重不对称的。我们以往很多的商业模式都是基于信息不对称的物质世界而建立的，很多商业模式都是因为赚取信息不对称的利润而生存，如电视台、报纸、网络等广告模式。当世界上的人、事、物都因为产生大量数据而构建起关联关系，让人类获得了无限的信息对称，一切基于信息不对称的物质世界而建立的商业模式势必获得变革。未来主流的商业模式之一，将是以大数据为基础的产业互联网。

　　医疗行业也是一样，医学大数据广泛涉及人类健康相关的各个领域，如临床医疗、公共卫生、医药研发、医疗市场、健康管理、气候与环境、精神与心理学、人类遗传学与组学、社会人口学等等。

　　一般地讲，大数据具有“4V”特征：

　　1.数据容量-Volume大，常常在PB(1PB=250B)级以上;

　　2.数据种类-Variety多，常常具有不同的数据类型(结构化、半结构化和非结构化)和数据来源;

　　3.产生和更新速度-Velocity快(如实时数据流)，时效性要求高;

　　4.科学价值或商业价值-Value大，常常蕴藏着新知识或具有重要预测价值。

　　人类已进人大数据时代，国际数据公司的研究结果表明，近几年全球产生的数据量高达数个ZB。基于这样一个大数据的概念，我们会在各行各业，比如医疗行业，将迎来深度的行业变革，甚至颠覆性的变革。且看下面一个有关医疗行业大数据应用的例子。

　　医学大数据颠覆传统医疗的几个场景

　　场景之一：组学大数据精准医疗

　　人类通过开展组学研究及不同组学间的关联研究，从环境、生活方式和行为等暴露组学，至个体细胞分子水平上的基因组学、表观组学、转录组学、蛋白组学、代谢组学、宏基因组学，再到个体健康和疾病状态的表型组学等。利用大数据将各种组学进行综合及整合，既能为疾病发生、预防和治疗提供全面、全新的认识，也有利于开展个体化医学，即通过系统整合生物医学与临床数据，可以更准确地预测个体患病风险和预后，有针对性地实施预防和治疗。

　　场景之二：大数据虚拟药物研发

　　快速识别生物标志物和研发药物。利用某种疾病患者人群的临床数据和组学数据，可以快速识别有关疾病发生、预后或治疗效果的生物标志物。在药物研发方面，医学大数据使得人们对病因和疾病发生机制的理解更加深入，从而有助于识别生物靶点和研发药物。同时，充分利用海量临床数据和组学数据、已有药物的研究数据和高通量药物筛选，能加速药物筛选过程。