药物经济学评价 中药大品种的“支点”

　　锻造临床有效性、安全性，是培育中药大品种的必由之路，同时，开展药物经济学评价，进一步彰显中药品种的临床价值，在医保支付和价格谈判中取得优势，也日益获得中药产业界的重视。中国中药协会6月上旬举办了药物经济学评价与风险管控研修班，汇聚中药产学研领域专家学者，交流研讨相关议题。

　　今年初国务院办公厅发布的《关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见》要求，坚持药品集中采购方向不变，将公立医院用药全部放在省级集中采购平台采购，对公立医院药品实行分类采购，不仅有招标采购，还有谈判采购、直接采购、定点生产等办法，合理降低药价，挤出虚高水分，并保障药品供应。在这一背景下，开展中药品种包括有效性、安全性再评价和药物经济学评价在内的综合评价工作更为关键和紧迫。

　　成本效益分析更深入

　　“要通过药物经济学推动医改”，北京大学光华管理学院教授、中国中药协会中药循证药物经济学专业委员会主任委员刘国恩表示，医疗卫生开支逐年上升是全球共同的规律，为了实现有效管控，就要系统思考和构建整个国家药物制度和药物体系，其中开展药物经济学研究和评价十分重要。

　　药物经济学的核心，简单说就是进行疗效价格的比较分析。两两之间进行比较，比较层次有三方面：药品和药品之间比较;药品治疗和非药品治疗比较;不同疾病之间还要进行医学技术和医学手段的比较。无论哪种比较，首先是进行两个处理手段或两个药品疗效之差的比较，这是前提，然后才说这两者之间的价格之差有多大，综合起来形成药物经济学的基本决策原理。

　　疗效质量相对比较一致的药品，可使用成本最小分析的方法，低价胜出;疗效质量不同，就要运用更深入的药物经济学研究手段，包括“成本效益分析”。物美价廉是应有之义。

　　基药评价方法初探索

　　药物经济学评价是一项复杂的交叉科学研究，其研究方法的科学性和规范性对研究结果至关重要，否则难以保证研究结果的科学性，甚至误导卫生决策。刘国恩介绍，2011年发布《中国药物经济学评价指南》，借鉴国际相关经验，并充分考虑国内医疗卫生政策环境，从研究设计、成本、健康产出、差异性和不确定性、公平性、外推性和预算影响分析等方面进行了阐述。

　　药物经济学是针对不同药物或者不同治疗方案，从治疗效果和所耗成本角度进行比对和分析，以确定哪种药物或者治疗方案更加具有经济性，进而对合理分配和使用医疗卫生资源提供支持。而基本药物进行经济性评价与一般的的药物经济性评价有着显著不同，在研究目的和结果表达方面，基本药物经济性评价有更具体和特殊的要求;在方法选择和工作流程上，要尽可能标准化和指标化。北京大学医药管理国际研究中心研究部主任韩晟指出，基本药物经济性评价是从国家和政府的视角出发，关注已有较长临床使用时间的药品，更加注重一般意义上的使用情况和安全性，对极端情况和特殊人群的关注较少。同时，我国基本药物经济性评价方法优先考量评价工作的标准化和评价结果的指标化程度。

　　韩晟介绍，我国基本药物经济性评价方法经过反复验证和修改，先后进行了50余种基本药物的评价工作初步得到了可行的方法设计。在基本原则上，遵从药物经济性评价的一般框架，即研究的准备工作、研究设计、成本数据收集、疗效数据整理、不确定性分析和评价结果表达六个部分。确立了包括研究视角、研究人群、研究目标在内的研究问题。确定了作为经济性评价核心内容的研究模型和分析框架。根据我国现状，确定直接医疗成本作为我国基本药物经济性评价的成本数据。评价基础采用以循证药学为代表的治疗学评价，整合循证药学和药物经济学研究，形成循证的药物经济学方法。通过敏感度分析为主的分析方式，评价经济性研究的稳定性。评价结果主要包括成本效果比、增量成本效果比、成本效果效率边际曲线、治疗净收益和成本可接受曲线。

　　药物经济及结果研究应用

　　药物经济及结果研究是一门集流行病学、临床研究、卫生经济学、生活质量评估、卫生政策和卫生服务为一体的交叉学科。其应用可获取各种治疗措施的相对价值，促进临床合理用药，提高卫生决策能力，解决药品定价及制定偿付政策时提出的问题——“该药品是否值得购买?”辉瑞卫生经济与结果研究副总监董鹏认为，通过临床研究来区分产品已经不再能够确保商业的成功，国际要求的趋势是在临床设计阶段就必须能够证明一个新产品的经济价值，并通过一些具体的经济指标来获知有关内部研发投资决策、定价、偿付以及营销所需要的信息。

　　董鹏指出，药物经济及结果研究将直接影响到一个产品的价格及偿付状况，因为这是一个定价的工具，以成本需求以及医疗保健产出为导向。凭借这个工具，加上对新产品所必需的定价策略和竞争性定位的清楚理解，便能比其他方法更快地得到现实的价格区间。

　　对于医疗保健决策者来说，在制定偿付决策时注意力焦点放在成本管理和质量保障策略上，力求最有效率和效果的医疗服务，对经济性方面的考量越来越重要。药物经济学分析正日益被用来协助决策者在有限的医疗保健预算内让金钱发挥最大作用。

　　保大还是保小?

　　张女士没有想到，这个宫廷肥皂剧里常见的问题，如今抛到了她的眼前。而她的眼前，一切事物都变得模糊起来——脑膜瘤的持续压迫，使她的视力逐渐下降。她一手抚摸自己的肚子，一手拉住丈夫。夫妻俩心灵感应似的对医生说：“如果能把孩子生下来，再难我们也愿意。”

　　这是不久前发生在上海市第一人民医院的真实故事。

　　肿瘤与胎儿赛跑

　　今年40岁的张女士来自江苏省启东市。怀孕23周时，她觉得视力开始下降，从视物模糊发展到渐渐看不见东西。这是怎么回事?她来到当地医院，眼科医生对她的眼睛进行全面检查后，建议她到大医院检查一下脑部。

　　怀着不安与忐忑的心情，张女士来到上海市第一人民医院。与此同时，她的视力不断恶化，刚入院时能看见人影，仅仅两天后，就只剩下光感了。检查结果显示，她的右额顶部存在一个51毫米×47毫米×52毫米的脑膜瘤。脑膜瘤虽为良性且位置不深，却处于大脑掌管下肢运动与视力的功能区。由于在怀孕时，胎儿会刺激人体各种生长素的分泌，肿瘤生长速度也会比正常情况下快很多——她必须立即接受手术治疗。

　　“就算我这辈子都看不到孩子的样子，我也要保住孩子。”张女士对该院产科副主任医师陆惠芳说，她不想放弃好不容易盼来的孩子。而她的丈夫更心疼妻子，虽然也非常想要孩子，但他倾向于保住妻子的眼睛。

　　陆惠芳立即邀请该院神经外科、急诊危重病科与妇科专家共同会诊，制订治疗方案。神经外科主任楼美清详细查看磁共振图像后，决定为她进行全麻开颅手术。“我们要把大人和小孩都保住。”楼美清说。

　　兵分三路“走钢丝”

　　“张女士的脑膜瘤，如果长在正常人身上，手术难度并不太大。但如果是怀孕33周的孕妇，手术难度会倍增。”楼美清说，“用麻醉药物可能会对胎儿有影响，抗生素和止血药的使用也有诸多限制。”他们根据张女士的情况，对麻醉药物的使用量斟酌再三，尽最大可能减少对胎儿的影响。

　　整个手术中，医生们兵分三路：麻醉科医生负责监测孕妇的情况，产科医生密切注意胎儿的安危，神经外科医生操刀开颅。

　　“我们考虑到瘤体的位置，加上孕妇处于多血质状态，手术中必然会发生大量出血的情况，所以术前就准备好了预案。”楼美清说。果然，打开颅骨后，大量鲜血汹涌而出。楼美清用准备好的明胶和止血海绵压迫周围出血点，然后逐步向中心出血点施压，迅速控制了出血。随后，他以精巧的手势，将肿瘤周围的神经和重要血管轻轻推开，以免其受到损伤，再用轻柔的动作将肿瘤“夹”出来。如同走钢丝一般，楼美清用5个小时完成了这“温柔一刀”，完整切除了肿瘤。

　　产科监测显示，胎儿胎心正常。术后，张女士的左眼很快能见到模糊的光线，随后她被送入重症监护室，进一步接受康复治疗。

　　一起哭，一起笑

　　重症监护室之前很少收治产妇，尤其是像张女士这样的特殊情况，于是护理部特地向产科求助相关注意事项。

　　“手术刺激可能导致宫缩，脑组织水肿又必须消肿，我们当时一刻都不敢放松。”陆惠芳说，“病人也很紧张。偏偏越是怕的事，越是会来。”

　　术后一周，张女士出现流产先兆。她哭着拉住陆惠芳的手说：“求求你，救救我的孩子。”陆惠芳的眼睛也红了，握紧着她的手说：“放心，我们会全力保住宝宝。”产科医护人员轮流24小时严密监测，为她调整使用具有脑保护作用的安胎药物，和她的丈夫一起安慰她、鼓励她闯过难关。

　　在重症监护室及产科医护人员的精心照顾下，两周后，张女士的身体状况平稳了，顺利度过危险期。手术后1个月，怀孕38周的她经过楼美清等各科专家的会诊评估后，在产科接受剖宫产，一个活泼健康的男婴呱呱坠地。

　　抱着白白胖胖的儿子，张女士容光焕发。“你看，我的头发长出来了。”她笑着对陆惠芳说。陆惠芳望着她那浅草似的短发薄薄地覆盖着头上的伤疤，不禁也温柔地笑起来。