输血治疗：重症患者需长期输血治疗，其作用是保证患者正常的生长发育和生活质量，并能抑制自身过度的红系造血，防止骨骼病理性改变造成的畸形。祛铁治疗：机体总铁负荷达过高时，器官功能开始出现障碍，故应在器官发生不可逆改变前及早开始祛铁治疗。可口服，静脉或皮下输注祛铁类的药物。
地中海贫血的贫血程度不同，治疗方法也不同，对于血红蛋白能够达到正常或接近正常的不需要特殊治疗，如果是轻度的贫血，可以适当干预一下，但是大多贫血症状比较重，需要输血治疗。
可用以下方法治疗。输血治疗：对于重型β地贫应从早期开始给予中、高量输血，以使患儿生长发育接近正常和防止骨骼病变。常用去铁胺，可以增加铁从尿液和粪便排出，但不能阻止胃肠道对铁的吸收。通常在规则输注红细胞1年或10～20单位后进行铁负荷评估，如有铁超负荷则开始应用铁螯合剂。去铁胺，每晚1次连续皮下注射12小时，或加入等渗葡萄糖液中静滴8～12小时；每周5～7天，长期应用。或加入红细胞悬液中缓慢输注。去铁胺副作用不大，偶见过敏反应，长期使角偶可致白内障和长骨发育障碍，剂量过大可引起视力和听觉减退。维生素C与螯合剂联合应用可加强去铁胺从尿中排铁的作用。
可用以下方法进行治疗。脾切除治疗：脾切除对血红蛋白H病和中间型β地贫的疗效较好，对重型β地贫效果差。输血治疗：对于重型β地贫应从早期开始给予中、高量输血，以使患儿生长发育接近正常和防止骨骼病变。
正常人群携带地中海贫血基因如轻度地中海贫血，血色素偏低、无其他明星症状无需治疗；临床上主要针对地中海贫血重症进行治疗，如重症地中海贫血人群需根据血色素指标、血清铁含量判断是否需输血、进行排铁治疗，输血过程中因红细胞代谢、衰亡导致铁离子沉积于体内脏器，对肝脏、脾脏、肾脏造成影响，则需进行排铁治疗；重症地中海贫血无法控制或治愈，即便经过系统治疗依然寿命短暂，40岁左右出现死亡。