SMA靶向药治疗什么病

靶向药通常指专门治疗一种疾病的药物，一般情况下，SMA靶向药治疗脊髓性肌萎缩症，具体内容如下：
脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经肌肉病，较为多见于婴儿和儿童，一般会有脊髓前角运动神经元退化或者变性的表现，从而容易出现吸吮和吞咽困难、四肢肌肉无力、萎缩等症状，还可能导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统或者其他系统出现异常。而SMA靶向药属于一种基因疗法药物，能将药物作用于脊髓周围的脑脊液中，在一定程度上帮助患者改善运动功能，缓解脊髓性肌萎缩症引发的不适症状，所以SMA靶向药治疗脊髓性肌萎缩症。